Secondo questo studio sembrerebbe essere stata confermata l’efficacia della talidomide nel trattamento degli episodi di sanguinamento ricorrente dovuto ad angiodisplasia intestinale.

Angiodisplasia intestinale: caratteristiche e trattamento con talidomide

L’intero tratto gastrointestinale è spesso caratterizzato dalla presenza di anomalie vascolari, a livello di arterie, vene o capillari, i quali possono svilupparsi in maniera abnorme e irregolare.

Tra queste anormalità vascolari l’angiodisplasia intestinale ne rappresenta la tipologia più comune e consiste nella presenza di un piccolo vaso sanguigno sfiancato e dilatato, che si fa strada nella mucosa e nella sottomucosa del tratto digerente.

L’eziologia di questa condizione non è stata ancora ben chiarita, ma si stima che possa costituire la causa più frequente di sanguinamento del piccolo intestino nei soggetti di età superiore ai 60 anni, sebbene possa manifestarsi a qualsiasi livello dell’apparato digerente, specialmente nel colon.

Poiché i vasi interessati dall’angiodisplasia sono abnormi e più fragili di un vaso normale, come detto essi tendono a sanguinare con più facilità, e per tale motivo possono essere causa di anemia sideropenica nei pazienti, che possono ritrovare anche del sangue occulto nelle feci.

Attualmente le metodiche impiegate per il trattamento dell’angiodisplasia del piccolo intestino si basano sulla chirurgia, la quale può avvalersi dell’elettrocoagulazione, della scleroterapia iniettiva o dell’ablazione con coagulazione del plasma. Tuttavia queste tecniche possono portare a nuovi episodi di sanguinamento, spesso anche gravi, e le nuove ricerche si stanno concentrando nel testare farmaci orali che possano trattare la condizione senza ricorrere alla chirurgia in prima istanza.

Caratteristiche dello studio

• Tipo di studio: Trial clinico controllato randomizzato.
• Luogo: Cina.
• Tipo di pazienti: Soggetti adulti affetti da sanguinamento ricorrente gastrointestinale dovuto ad angiodisplasia.

Scopo dello studio: la talidomide è efficace nel trattamento del sanguinamento ricorrente intestinale dovuto ad angiodisplasia?

Gli autori di questo trial hanno indagato sull’utilità clinica dell’impiego della talidomide¹, assunta per via orale, nel trattamento degli episodi di sanguinamento ricorrente dell’intestino dovuti ad angiodisplasia.

Progettazione

Nello studio sono stati inclusi 150 pazienti adulti, i quali avevano manifestato almeno quattro episodi di sanguinamento intestinale, dovuti ad angiodisplasia del piccolo intestino.

Esaurita la fase di selezione, tutti i partecipanti sono stati suddivisi in tre gruppi di egual numero:

• il primo gruppo ha ottenuto la somministrazione di 100 mg di talidomide al giorno per 4 mesi;
• il secondo gruppo ha ricevuto l’assunzione di 50 mg di talidomide al giorno per 4 mesi;
• il terzo gruppo ha invece ottenuto la somministrazione di un placebo per 4 mesi, nelle stesse modalità del farmaco da testare, ossia per via orale.

Risultati

Dopo la fine della sperimentazione clinica, sono emerse le seguenti evidenze:

• i pazienti che hanno ricevuto l’assunzione giornaliera di 100 mg di talidomide e di 50 mg di talidomide hanno ottenuto una risposta clinica efficace rispettivamente quattro e tre volte superiore rispetto al gruppo placebo;
• i pazienti dei due gruppi sperimentali hanno raccolto un maggior numero di eventi avversi come la costipazione, la comparsa di edemi periferici e la sonnolenza.

Conclusioni

Il presente trial clinico ha posto in evidenza la grande utilità della talidomide, assunta per via orale, nel trattamento degli episodi di sanguinamento ricorrente gastrointestinale dovuto ad angiodisplasia del piccolo intestino.

Prevenendo e impedendo il sanguinamento dai vasi interessati, questo trattamento ha anche ridotto la frequenza delle conseguenze sanitarie correlate, come la necessità di trasfusioni di sangue e di nuovi interventi chirurgici per arrestare le emorragie.

Fonti e note:

ARTICOLO ORIGINALE: Chen H, Wu S, Tang M et al. Thalidomide for recurrent bleeding due to small-intestinal angiodysplasia. New England Journal of Medicine. 2023;389(18):1649–59.

[1] Aghighi M, Taherian M, Sharma A. Angiodysplasia. [Aggiornato il 14 Agosto 2023]. In: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2023.

Nota 1. Uno degli effetti noti della talidomide è la sua capacità di agire come un agente antiangiogenico, inibendo dunque la formazione di nuovi vasi sanguigni. Questa proprietà è stata sfruttata in alcune terapie, in particolare nel trattamento di condizioni come il mieloma multiplo e della lebbra.