Secondo gli autori di questo interessante studio il farmaco biologico dupilumab avrebbe mostrato una notevole efficacia nel trattare i sintomi dei bambini affetti da asma.

Asma nei bambini: terapia biologica con dupilumab

L’asma bronchiale è una malattia respiratoria a decorso cronico caratterizzata da una triade di sintomi ben delineata: tosse, respiro sibilante e sensazione di fame d’aria (respiro corto).

Nei bambini questa patologia rappresenta la malattia cronica delle vie respiratorie più diffusa, colpendo circa il 14% dei bambini e adolescenti a livello globale. A causa del restringimento delle vie aeree, il sintomo più suggestivo della diagnosi di asma nei bambini è rappresentato dal respiro sibilante, che si presenta come una sorta di fischio acuto al momento dell’espirazione.

Oltre che a impattare negativamente sulla funzionalità respiratoria, l’asma potrebbe anche produrre degli effetti sfavorevoli per l’apprendimento scolastico dei bambini affetti, che verosimilmente frequentano meno la scuola per potersi curare a casa.

Generalmente i sintomi dell’asma possono essere controllati facendo ricorso all’associazione di broncodilatatori e di glucocorticoidi. Tuttavia poiché soprattutto nei bambini il fenotipo di asma più ricorrente è quello di tipo 2¹, sono in corso degli studi per implementare nelle cure farmaci biologici che vadano a interrompere la risposta immunologica aberrante che scatena i sintomi della malattia.

Caratteristiche dello studio

• Tipo di studio: Trial clinico controllato randomizzato.
• Luogo: Italia, USA, Francia.
• Tipo di pazienti: Bambini di età compresa tra 6 e 11 anni affetti da asma di tipo 2 moderato-grave non controllato.

Scopo dello studio: il farmaco dupilumab è efficace per il trattamento dell’asma nei bambini?

Mediante questa sperimentazione clinica i ricercatori hanno verificato l’efficacia del farmaco biologico dupilumab² su bambini affetti da asma di tipo 2 da moderato a grave, per valutare sia l’eventuale remissione dei sintomi che il miglioramento atteso nella qualità di vita.

Progettazione

Il presente trial è stato ideato in seno al progetto VOYAGE, uno studio multicentrico giunto in fase 3, che si è basato sul reclutamento di una coorte di 408 bambini di età compresa tra i 6 e gli 11 anni, affetti da asma moderato-grave di tipo 2.

Esaurita la fase di selezione, tutti i partecipanti sono stati suddivisi in due gruppi:

• il primo gruppo, sperimentale, ha ottenuto la somministrazione del farmaco dupilumab una volta ogni due settimane per un anno, in aggiunta alle terapie standard per l’asma;
• il secondo gruppo, di controllo, ha invece ricevuto un placebo nelle stesse modalità del farmaco sperimentale per un anno, unitamente alle terapie standard per l’asma.

Risultati

Trascorso un anno dall’avvio della sperimentazione, attraverso l’analisi dei questionari compilati dai bambini grazie all’aiuto dei loro genitori, è emerso che:

• il gruppo di bambini che ha assunto il dupilumab ha ottenuto una remissione dei sintomi più significativa rispetto al gruppo di controllo, come indicato dal miglioramento dei punteggi del questionario ACQ-7-IA³. Tale remissione si è resa evidente già alla quarta settimana dall’inizio del trial e si è mantenuta costante per un anno.
• Il gruppo sperimentale ha anche registrato una qualità di vita globalmente migliore rispetto al gruppo placebo, con un periodo medio libero da riacutizzazioni più lungo in chi ha assunto il dupilumab.

Conclusioni

L’asma pediatrico è una condizione frequente in tutto il mondo e produce delle conseguenze negative nei bambini affetti anche sul piano del rendimento scolastico e della partecipazione attiva in società.

Il farmaco biologico dupilumab ha mostrato una grande utilità nel facilitare in maniera significativa la remissione dei sintomi nei bambini affetti da asma, migliorando nel contempo anche la qualità di vita, attenuando il tasso di esacerbazioni della malattia.

Fonti e note:

ARTICOLO ORIGINALE: Fiocchi AG, Phipatanakul W, Zeiger RS et al. Dupilumab leads to better-controlled asthma and quality of life in children: The voyage study. European Respiratory Journal. 2023;62(5):2300558.

[1] Martin J, Townshend J, Brodlie M. Diagnosis and management of asthma in children. BMJ Paediatrics Open. 2022;6(1).

Nota 1. L’asma di tipo 2 è associata a un’infiammazione delle vie respiratorie mediata da cellule immunitarie, come eosinofili e mastociti. Questo tipo di asma è spesso caratterizzato da risposte allergiche e può essere associato alla rinite allergica.

Nota 2. Il dupilumab agisce inibendo l’attività di alcune citochine, in particolare l’interleuchina-4 (IL-4) e l’interleuchina-13 (IL-13). Queste citochine sono coinvolte nella regolazione delle risposte immunitarie e infiammatorie e risultano spesso elevate in pazienti con asma di tipo 2 e dermatite atopica.

Nota 3. L’Asthma Control Questionnaire 7 (ACQ-7) è un questionario ampiamente utilizzato per valutare il controllo dell’asma. Esso consiste in sette domande che valutano vari aspetti dell’asma, inclusi i sintomi, l’uso di farmaci di salvataggio, la funzione polmonare e la qualità della vita legata all’asma.