Gli studi controllati randomizzati

Medico chirurgo, Anestesista, Rianimatore

Maggio 22, 2020

Gli studi controllati randomizzati

In questo articolo scopriamo cosa sono gli studi controllati randomizzati, come sono realizzati e perché sono importanti per il progresso medico e scientifico in generale. Attenzione a non confondere gli studi controllati randomizzati con gli studi retrospettivi caso-controllo.

Gli studi controllati randomizzati sono un metodo di ricerca clinica, cioè applicata alle persone. Sono molto rigorosi, e vengono usati per capire se esiste una relazione causa-effetto tra un intervento e un risultato.

Per capire se l’INTERVENTO produce un risultato, questi studi in genere dividono i soggetti in DUE GRUPPI.

Il gruppo A in genere riceve l’intervento, o un farmaco che si vuole provare; il gruppo B non riceve l’intervento, esempio il farmaco, ma riceve un placebo.

Viene effettuata quindi un’analisi di tipo quantitativo, cioè che prende in considerazione dati e analisi per rispondere al quesito che ci si è posti inizialmente, per capire se il gruppo A ha avuto un beneficio rispetto al gruppo B.

L’opposto degli studi controllati sono gli studi osservazionali, che si basano invece su questionari, visite generiche, colloqui e così via. Tra gli studio osservazionali vi sono, ad esempio, gli studi caso-controllo.

Cosa significa randomizzato? A caso!

Viene definito studio randomizzato perché la scelta degli individui che faranno parte del gruppo di controllo e del gruppo di intervento è affidata al caso.
Questo approccio è vantaggioso perché permette di eliminare il rischio di condizionare le scelte fatte, da parte dei medici, e le analisi successive. Infatti, anche il personale sanitario può essere influenzato psicologicamente: se questo accade, si potrebbero trarre conclusioni non veritiere!

Perché si definiscono controllati?

Perché vengono effettuati controlli su più fronti per assicurarsi che non ci siano errori di valutazione.

Questi controlli prevedono:

Un membro del team di ricerca al quale viene affidato il compito di passare in rassegna il test, per cercare di eliminare ogni pregiudizio o errore;
La presenza di un gruppo di controllo, che spiegheremo poco più in basso;
Il coinvolgimento di uno o più revisori esterni, che hanno il compito di esaminare la ricerca una volta conclusa e prima della sua pubblicazione.

Come vengono condotte le analisi

Gli studi controllati randomizzati vengono fatti su due gruppi di persone, poi confrontate tra loro:

Un gruppo di intervento
Un gruppo di controllo

Facciamo un esempio. I due gruppi di persone coinvolte possono essere ad esempio pazienti con una determinata malattia, su cui si vuole testare un nuovo farmaco. In questo caso il gruppo di intervento sarà quello a cui verrà somministrato il nuovo farmaco. Il gruppo di controllo può invece ricevere il farmaco già in commercio per quella malattia, se esiste, o un placebo, che non ha alcuna attività farmacologica.

Oltre a testare l’efficacia di nuovi farmaci, altri casi in cui può essere utilizzato questo tipo di studio sono i trattamenti preventivi delle malattie.

I ricercatori possono decidere di studiare due o più interventi, e se comparare tra loro due o più gruppi di individui.

Dal momento in cui inizia l’esperimento, vengono registrati dati e risultati di interesse di tutti i membri dei due gruppi, che vengono poi confrontati.

Singolo cieco e doppio cieco

Per eliminare il più possibile le probabilità di trarre conclusioni errate, spesso si decide di condurre questi esperimenti in condizioni di “cecità” con metodi che prendono i nomi di singolo cieco o doppio cieco.
Ma cosa significano questi termini?

Esperimento in singolo cieco: nessuno dei pazienti sa cosa sta assumendo, così non viene condizionato dalla propria suggestione, ma il personale medico è al corrente di quali pazienti sono nel gruppo intervento e quali nel gruppo controllo.
Esperimento in doppio cieco: né i pazienti né i medici sanno chi ha assunto cosa, così anche l’osservazione clinica è il più oggettiva possibile. In questo caso solo chi somministra i farmaci sa a chi sono destinati, che però non prende parte alla ricerca.

Una parte molto importante da curare è quella precedente alla messa in atto della sperimentazione vera e propria, e cioè la sua progettazione. E’ importantissimo pensare con grande attenzione a come strutturare e condurre lo studio, ma anche a come interpretarne i risultati e diffonderli. I parametri da considerare sono molti, e i ricercatori spendono molto tempo su questa fase per assicurarsi risultati migliori.

Tempi di esecuzione

Generalmente uno studio randomizzato controllato richiede molto tempo per arrivare a conclusione. Dal momento della sua progettazione al momento della pubblicazione in genere trascorrono da uno a due anni. Vedremo in un altro articolo quali sono tutti i passaggi che occorre svolgere dalla stesura dello studio alla sua pubblicazione.

Utilità degli studi controllati randomizzati

Gli studi controllati randomizzati sono quelli che riescono a verificare in modo preciso le indicazioni cliniche iniziali sulle ipotesi fornite da altri studi meno precisi. Per fare un paragone con il mondo giudiziario costituiscono l’ultimo grado di giudizio riguardo una ipotesi clinica da verificare.