LO STUDIO OSSERVAZIONALE: DEFINIZIONE, APPLICAZIONI E SVILUPPO

Che cos’è uno studio osservazionale

Lo studio osservazionale è un esempio di studio scientifico descrittivo o analitico in cui il team di ricercatori si limita a osservare i fenomeni, senza intervenire in maniera diretta su di essi.

A differenza di uno studio sperimentale, nello studio osservazionale il ricercatore non va a manipolare i soggetti di ricerca e non esistono gruppi di controllo e gruppi sperimentali.

Sul piano statistico, lo studio osservazionale non permette di effettuare delle deduzioni logiche così mirate come quelle derivate da uno studio sperimentale e il rischio che si generi confondimento nei risultati è dunque più elevato.

Le tipologie di studio osservazionale

Le principali tipologie di studio osservazionale sono le seguenti:

Studio di coorte

Lo studio di coorte è un esempio di studio longitudinale, ossia di uno studio che indaga il verificarsi degli stessi fenomeni all’interno della coorte in più momenti all’interno di un certo periodo di tempo.

Per coorte si intende un gruppo di soggetti che presenta una o più caratteristiche comuni e che, globalmente, possono definirsi omogenei.

In ogni coorte si distingue sempre un sottogruppo di soggetti esposti a un determinato fattore di rischio da studiare rispetto a un altro sottogruppo non esposto al fattore di rischio.

Una volta stabiliti i sotto-gruppi si procede a calcolare l’incidenza della malattia in entrambi, per un periodo di tempo precedentemente convenuto.

In ogni studio di coorte si assume che i due gruppi siano tra loro strettamente omogenei per caratteristiche generali (sesso, età, etnia…) e che differiscano solo per la presenza o assenza dell’esposizione al fattore di rischio.

Cosa viene calcolato in uno studio di coorte?

Come detto nello studio di coorte, dopo aver stabilito i sotto-gruppi, si procede a determinare l’incidenza della malattia da ricercare in entrambi i sotto-gruppi.

A questo punto se l’incidenza della malattia è maggiore nel gruppo degli esposti al fattore di rischio, ne consegue che a causare questa maggiore probabilità di malattia è proprio il fattore di rischio stesso.

Il tutto viene quantificato attraverso il calcolo del cosiddetto Rischio Relativo (RR) che si effettua suddividendo l’incidenza della patologia negli esposti con l’incidenza della patologia nei non esposti:

• quando il rischio relativo è superiore a 1, è lecito supporre che la probabilità di acquisire la malattia sia maggiore nei soggetti esposti al fattore di rischio.
• Nei casi in cui il rischio relativo sia inferiore a 1, si ritiene che il fattore analizzato sia invece protettivo nei confronti della malattia in esame. Tale fattore non è dunque un fattore di rischio ma un fattore di protezione nei confronti della malattia dal momento che ne diminuisce la probabilità di svilupparla.

Studio caso-controllo

Premessa

Gli studi di coorte precedentemente discussi posseggono la condizione ideale per cui:

se l’incidenza di malattia è superiore nel gruppo degli esposti rispetto a quello dei non esposti, allora si può dedurre che tra esposizione e malattia esista un rapporto di causalità.

Tuttavia gli studi di coorte possono protrarsi per molto tempo perché sono richieste diverse osservazioni e inoltre non sono ideali per seguire malattie rare.

Se ad esempio una malattia rara si presenta in una popolazione con una frequenza di 20 casi ogni 50.000 abitanti, bisognerebbe seguire ogni anno un campione di 50.000 persone per poter osservare appena 20 casi!

Che cos’è lo studio caso-controllo

Con lo studio caso-controllo si supera questo problema perché si valuta in maniera retrospettiva l’esposizione al fattore di rischio preso in esame.

Nello studio caso-controllo i casi presentano uno specifico esito da studiare mentre i controlli non lo posseggono.

In questo tipo di studio, i ricercatori sottopongono dei questionari ai soggetti di entrambi i gruppi, ricercando l’esposizione ai fattori di rischio in oggetto.

In uno studio caso-controllo si può ad esempio ricercare l’incidenza di una malattia polmonare nel gruppo dei casi i quali sono fumatori rispetto al gruppo di controllo che è invece formato da non fumatori.

Prendendo come riferimento il precedente esempio, la differenza tra uno studio di coorte e uno studio caso-controllo è il seguente:

• Lo scopo dello studio di coorte è: Analizziamo quanto l’incidenza della malattia polmonare nei soggetti esposti (fumatori) è maggiore rispetto ai soggetti non esposti (non fumatori).
• Lo scopo dello studio caso-controllo è invece: Analizziamo quanto la probabilità di trovare soggetti fumatori tra i malati è maggiore rispetto alla popolazione sana (non fumatori).

Lo studio caso-controllo presenta un costo economico nettamente inferiore rispetto a uno studio di coorte e richiede una durata molto più breve di osservazione.

Studio trasversale

Lo studio trasversale, a differenza di uno studio longitudinale, analizza la popolazione di riferimento in un particolare momento.

In uno studio trasversale un gruppo di pazienti dove la malattia è sospettata viene sottoposto, in maniera indipendente e mascherata, a un test diagnostico in studio e al metodo gold-standard diagnostico di riferimento.

Gli studi trasversali sono anche noti come studi di prevalenza e sono degli studi meramente descrittivi: in essi, poiché l’indagine è estemporanea, è spesso difficile stabilire se la causa abbia o meno preceduto l’effetto. [1],[2]

Vantaggi e svantaggi di uno studio osservazionale

[1]

Differenze tra uno studio osservazionale e uno studio sperimentale

Nello studio sperimentale, a differenza di quello puramente osservazionale, il gruppo di ricerca interviene attivamente nella procedura. I soggetti sono raggruppati a caso e ricevono l’assegnazione di un intervento nuovo o un placebo.

Nei casi in cui non sia etico eseguire uno studio sperimentale perché c’è il rischio di esporre i partecipanti a una situazione dannosa, è preferibile approntare uno studio d’osservazione. Questo è infatti il modo più efficiente per identificare le potenziali cause di una malattia.

Anche nei casi in cui non è possibile assegnare in maniera randomica i partecipanti di uno studio a un gruppo o all’altro lo studio osservazionale mostra i suoi vantaggi, permettendo di analizzare i dati indipendentemente dalla randomizzazione.

Tuttavia lo studio osservazionale ha spesso una validità minore rispetto a uno studio sperimentale come un trial clinico randomizzato, in quanto possono manifestarsi spesso fattori confondenti con l’osservazione. [2],[3]

Conclusioni

Lo studio osservazionale è un tipo di studio statistico ampiamente utilizzato non solo nelle scienze mediche ma anche in altre discipline.

Rispetto allo studio sperimentale, lo studio osservazionale non influenza direttamente ciò che viene analizzato ma lo osserva in maniera indipendente, cercando di associare eventuali fattori di rischio a una determinata patologia.

Pasquale Macirella, studente di medicina VI anno

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Fonti e note:

[1] Lopalco P, Tozzi A, Barbuti S. Epidemiologia facile. Roma: Il Pensiero scientifico; 2005.

[2] Gruppo Italiano per la Medicina Basata sulle Evidenze (GIMBE). Pillole di metodologia della ricerca. Vol. 3, n. 2, 2010.

[3] Institute for Work & Health. Observational vs. experimental studies. 2016