In questo interessante studio gli autori sembrerebbero aver messo in luce l’efficacia del farmaco biologico baricitinib tra le terapie possibili per il diabete mellito di tipo 1 di recente insorgenza.

Diabete mellito di tipo 1: caratteristiche e terapie

Il diabete mellito di tipo 1 (DM di tipo 1) rappresenta la categoria di diabete meno frequente nella popolazione generale rispetto al diabete mellito di tipo 2. Il DM di tipo 1 è anche noto come diabete insulino-dipendente, in quanto in molti casi i pazienti che ne sono affetti necessitano direttamente della terapia sostitutiva con insulina.

Infatti in questa condizione si assiste a un attacco autoimmunitario verso antigeni presenti nelle isole pancreatiche endocrine, in particolar modo verso le β-cellule, responsabili della produzione di insulina endogena. In seguito a questo evento, le β-cellule possono subire un processo di distruzione massiva, che porta all’azzeramento dell’insulina prodotta dall’organismo.

Per tale ragione i pazienti affetti da DM di tipo 1 assumono fin dalla giovane età una terapia sostitutiva a base di insulina esogena, che vada a rimpiazzare il deficit endogeno a livello pancreatico. Tuttavia tale terapia non è esente da rischi connessi alle complicanze del diabete, tra cui la morte prematura.

Per scoraggiare dunque il precoce utilizzo della terapia con insulina, alcuni studi si sono concentrati su vie alternative che possano portare a minimizzare l’attacco autoimmune nelle isole pancreatiche.

A questo riguardo il baricitinib è un farmaco che inibisce le chinasi JAK1/JAK2 delle cellule T citotossiche, impedendo la sinapsi immunologica con le β-cellule, che porterebbe alla morte di queste ultime.

Caratteristiche dello studio

• Tipo di studio: Trial clinico controllato randomizzato.
• Luogo: Paesi aderenti al progetto BANDIT.
• Tipo di pazienti: Soggetti affetti da DM di tipo 1 di recente insorgenza.

Scopo dello studio: il baricitinib può essere considerato un farmaco efficace tra le terapie per il diabete mellito di tipo 1?

Gli autori dello studio hanno voluto verificare l’efficacia del farmaco biologico baricitinib nel preservare la funzione delle β-cellule residue pancreatiche, migliorando gli esiti metabolici del DM di tipo 1 in pazienti con recente diagnosi della condizione.

Progettazione

Nello studio sono stati inclusi 91 pazienti, di età compresa tra i 10 anni e i 30 anni, tutti affetti da diabete mellito di tipo 1 di recente insorgenza.

Esaurita la fase di selezione, tutti i partecipanti sono stati suddivisi in due gruppi:

• il primo gruppo, sperimentale e due volte più numeroso del secondo, composto dai pazienti che hanno ricevuto la somministrazione giornaliera del baricitinib per via orale per 48 settimane;
• il secondo gruppo, di controllo, ha invece previsto la partecipazione dei pazienti che hanno solo ricevuto la dose giornaliera di placebo, assunta sempre per via orale e per un totale di 48 settimane.

Risultati

Dopo poco meno di un anno di osservazione, si sono registrati i seguenti risultati:

• la dose media giornaliera di insulina è risultata significativamente più bassa nel gruppo sperimentale rispetto al controllo;
• il coefficiente medio di variazione del glucosio è stato lievemente inferiore nel gruppo di pazienti che hanno assunto il baricitinib rispetto a coloro che hanno invece ricevuto il placebo.

Conclusioni

Il farmaco biologico baricitinib è risultato in grado, dopo un trattamento giornaliero protratto per quasi un anno, di preservare adeguatamente la funzione delle β-cellule pancreatiche nei pazienti affetti da DM di tipo 1 di recente insorgenza.

Fonti e note:

ARTICOLO ORIGINALE: Waibel M, Wentworth JM, So M et al. Baricitinib and β-cell function in patients with new-onset type 1 diabetes. New England Journal of Medicine. 2023 Dec 7;389(23):2140–50.