In questo interessante studio sembrerebbe essere stata messa in evidenza l’efficacia del trattamento con il selpercatinib in pazienti affetti da carcinoma midollare della tiroide.
Carcinoma midollare della tiroide: sintomi e trattamento
Il carcinoma midollare della tiroide è una forma di neoplasia della tiroide, di tipo neuroendocrino, e origina dalla proliferazione in senso maligno delle cellule parafollicolari tiroidee, anche note come cellule C.
Tra tutte le neoplasie maligne della tiroide, il carcinoma midollare arriva a rappresentare sul totale dei casi circa il 5% – 10% manifestandosi per lo più in forma sporadica, spesso associati a mutazioni del gene RET. Le forme familiari di carcinoma midollare tiroideo sono invece inquadrate all’interno delle cosiddette MEN, o neoplasie endocrine multiple.
Il carcinoma midollare della tiroide si presenta tipicamente in forma unilaterale quando si sviluppa sporadicamente e si origina spesso nelle porzioni superiori dei lobi tiroidei, dal momento che qui sono maggiormente rappresentate le cellule C produttrici di calcitonina.
Sul piano clinico questo tipo di neoplasia maligna può esordire con la presenza di un nodulo riscontrato all’esame obiettivo o radiologico, e nei quadri più avanzati possono accompagnarsi sintomi compressivi sulle strutture circostanti quali disfagia, raucedine e dispnea. Le terapie più innovative si stanno ora concentrando nell’utilizzare specifici anticorpi monoclonali diretti contro le chinasi attivate dalle mutazioni del gene RET, che si ritrova spesso alterato nel cancro midollare tiroideo.
Caratteristiche dello studio
- Tipo di studio: Trial clinico controllato randomizzato.
- Luogo: Paesi aderenti al progetto LIBRETTO-531.
- Tipo di pazienti: Soggetti affetti da carcinoma midollare della tiroide in fase di progressione.
Scopo dello studio: il trattamento con il farmaco selpercatinib è efficace per la cura del carcinoma midollare della tiroide?
Gli autori dello studio hanno valutato l’efficacia clinica del farmaco selpercatinib, un inibitore specifico delle RET chinasi, su una coorte di pazienti affetti da carcinoma midollare della tiroide localmente avanzato o metastatico.
Progettazione
Nello studio sono stati inclusi 291 pazienti, dai 12 anni in su, tutti affetti da carcinoma midollare della tiroide, in stadio localmente avanzato e giudicato inoperabile.
Una volta ultimata la fase di selezione, tutti i partecipanti sono stati suddivisi in due gruppi, in rapporto di 2:1:
- il primo gruppo, sperimentale, ha ottenuto la somministrazione per os di 160 mg dell’innovativo farmaco selpercatinib per due volte al giorno;
- il secondo gruppo, di controllo, ha invece ricevuto la somministrazione della terapia standard antineoplastica, sempre per via orale.
Risultati
Dopo un follow-up mediano di un anno si sono evidenziati i seguenti risultati:
- la sopravvivenza libera da progressione è stata più alta di circa il 30% nel gruppo sperimentale rispetto al gruppo di controllo;
- la risposta complessiva indotta dal farmaco somministrato ha raggiunto una quota molto vicina al 70% sul totale nel gruppo sperimentale e ha invece sfiorato il 40% sul totale nel gruppo di controllo.
Conclusioni
Il trattamento con il selpercatinib, un inibitore altamente selettivo delle chinasi RET, ha prodotto notevoli vantaggi clinici, sia in termini di sopravvivenza del paziente che di sicurezza, nei pazienti affetti da carcinoma midollare della tiroide RET-mutato.
Fonti e note:
ARTICOLO ORIGINALE: Hadoux J, Elisei R, Brose MS et al. Phase 3 trial of selpercatinib in advanced ret-mutant medullary thyroid cancer. New England Journal of Medicine. 2023 Nov 16;389(20):1851–61.
[1] Master SR, Burns B. Medullary Thyroid Cancer. [Aggiornato il 15 Febbraio 2023]. In: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing.
